Una empresa derivada del MIT, Frequency Therapeutics, tiene un nuevo candidato a fármaco que estimula el crecimiento de las células ciliadas en el oído interno.
Zach Win | noticias del MIT
La mayoría de nosotros conocemos a alguien afectado por la pérdida auditiva, pero es posible que no apreciemos completamente las dificultades que puede traer la pérdida auditiva. La pérdida de audición puede provocar aislamiento, frustración y un zumbido debilitante en los oídos conocido como tinnitus. También está estrechamente relacionado con la demencia.
La empresa de biotecnología Frequency Therapeutics busca revertir la pérdida auditiva, no con audífonos o implantes, sino con un nuevo tipo de terapia regenerativa que utiliza pequeñas moléculas para programar células progenitoras, un descendiente de células madre en el oído interno, para crear diminutas células de pelo que nos permite oír.
Las células ciliadas mueren cuando se exponen a ruidos fuertes o medicamentos, incluida cierta quimioterapia y antibióticos. El candidato a fármaco de Frequency está diseñado para ser inyectado en el oído para regenerar estas células en la cóclea. En los ensayos clínicos, la compañía ya ha mejorado la audición de las personas según lo medido por las pruebas de percepción del habla: la capacidad de comprender el habla y reconocer palabras.
«La percepción del habla es el objetivo no. 1 para mejorar la audición y no necesita. 1 que escuchamos de los pacientes», dice el cofundador y director científico de Frequency, Chris Loose PhD.
En el primer ensayo clínico de Frequency, la compañía vio mejoras estadísticamente significativas en la percepción del habla en algunos participantes después de una sola inyección, con algunas respuestas que duraron casi dos años.
La compañía ha administrado a más de 200 pacientes hasta la fecha y ha visto mejoras clínicamente significativas en la percepción del habla en tres ensayos clínicos separados.
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Frequency ahora está reclutando para un estudio de 124 personas cuyos resultados preliminares deberían estar disponibles a principios del próximo año.
Creen que están haciendo contribuciones importantes para resolver un problema que afecta a más de 40 millones de personas en los EE. UU. y cientos de millones en todo el mundo.
“La audición es un sentido tan importante; conecta a las personas con su comunidad y cultiva un sentido de identidad”, dice Jeff Karp, miembro de la facultad afiliada de ciencias de la salud y tecnología de Harvard-MIT, quien también es profesor de anestesiología en Brigham and Women’s Hospital. «Creo que el potencial para restaurar la audición tendrá un gran impacto en la sociedad».
Del laboratorio a los pacientes
En el MIT en 2005, Lucchino era estudiante de MBA y Loose candidato a doctorado en ingeniería química cuando el profesor del MIT, Robert Langer, presentó a los dos aspirantes a empresarios y comenzaron a trabajar en lo que se convertiría en Semprus BioSciences, una empresa de dispositivos médicos que luego vendieron. 80 millones de dólares.
Ocho años después de hacer de casamentero para Lucchino y Loose, Langer comenzó a trabajar con Karp para estudiar el revestimiento del intestino humano, que se regenera casi a diario.
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Con el postdoctorado del MIT Xiaolei Yin, que ahora es asesor científico en Frequency, los investigadores descubrieron que las mismas moléculas que controlan las células madre intestinales también son utilizadas por un descendiente cercano de las células madre llamadas células progenitoras. Al igual que las células madre, las células progenitoras pueden transformarse en células más especializadas en el cuerpo.
Las células progenitoras se encuentran en el oído interno y generan células ciliadas cuando las personas están en el útero, pero se vuelven inactivas antes del nacimiento y nunca se convierten en células más especializadas, como las células ciliadas de la cóclea. Los seres humanos nacen con unas 15.000 células ciliadas en cada cóclea. Tales células mueren con el tiempo y nunca se regeneran.
En 2012, el equipo de investigación pudo utilizar pequeñas moléculas para transformar células progenitoras en miles de células ciliadas en el laboratorio. Karp dice que nadie había producido antes una cantidad tan grande de células ciliadas. Todavía recuerda haber visto los resultados mientras visitaba a su familia, incluido su padre, que usa audífonos.
«Los miré y dije: ‘Creo que tenemos un gran avance'», dice Karp. «Esta es la primera y única vez que uso esa frase».
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La ventaja fue suficiente para que Langer volviera a hacer de casamentero y trajera a Loose y Lucchino al redil para comenzar. terapia de frecuencia.
Los fundadores creen que su enfoque, inyectar pequeñas moléculas en el oído interno para transformar las células progenitoras en células más especializadas, ofrece ventajas sobre las terapias génicas, que pueden basarse en extraer las células de un paciente, programarlas en un laboratorio y luego entregarlas a la derecha. zona.
«Los tejidos de su cuerpo contienen células progenitoras, por lo que vemos una amplia gama de aplicaciones», dice Loose. «Creemos que este es el futuro de la medicina regenerativa».
Avanzando en la medicina regenerativa
Los fundadores de Frequency estaban emocionados de ver cómo su trabajo de laboratorio se convertía en un candidato a fármaco de impacto en los ensayos clínicos.
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“Algunas de estas personas [in the trials] no pudieron escuchar durante 30 años, y por primera vez dijeron que podían entrar a un restaurante lleno de gente y escuchar lo que decían sus hijos», dice Langer. “Es muy importante para ellos. Obviamente, hay más por hacer, pero poder ayudar a un pequeño grupo de personas es realmente impresionante para mí».
Karp cree que el trabajo de Frequency mejorará la capacidad de los investigadores para manipular las células progenitoras y conducirá a nuevos tratamientos en el futuro.
«No me sorprendería si en 10 o 15 años, debido a los recursos que se están poniendo en este espacio y la ciencia increíble que se está haciendo, podemos llegar al punto en que [reversing hearing loss] sería similar a la cirugía Lasik, donde entras y sales en una o dos horas y puedes restaurar completamente tu visión”, dice Karp. «Creo que veremos lo mismo para la pérdida auditiva».
«Uno siempre espera que su trabajo tenga un impacto, pero puede tomar mucho tiempo para que eso suceda», dice Karp. “Ha sido una experiencia increíble trabajar con el equipo para sacar esto adelante. Ya hay personas en juicios cuya audición ha mejorado drásticamente y sus vidas han cambiado. Esto afecta las interacciones con familiares y amigos. Es genial ser parte de eso».
(Reimpreso con su permiso noticias del MIT; Editado por longitud)
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